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美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格（BTD）。erdafitinib是一种泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），有望成为治疗mUC的首个靶向药物。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次FDA授予erdafitinib BTD，是基于一项多中心、开放标签、II期临床研究BLC2001的数据。该研究在肿瘤中携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因变化的局部晚期或转移性UC成人患者中开展，评估了erdafitinib的疗效和安全性。在2018年ASCO泌尿生殖道肿瘤研讨会上公布的数据显示，在59例肿瘤中携带对治疗有指导意义的FGFR基因突变（actionable mutation）的复发性或难治性mUC患者中，erdafitinib治疗的总缓解率为42%。
目前，强生旗下杨森正在开展II期和III期临床研究，评估erdafitinib治疗晚期UC患者的潜力。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可能在各种类型的肿瘤细胞中表达上调，该类受体可能参与肿瘤细胞的增殖与分化、肿瘤血管生成和肿瘤细胞的存活。强生与2008年与Astex公司达成独家全球授权和合作协议，共同开发和商业化erdafitinib。
UC是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%，晚期阶段的患者面临着非常高的疾病复发和恶化率，导致该领域存在远未满足的巨大医疗需求。在美国，膀胱癌是第六大最常见癌症；在全球范围内，膀胱癌是第九大最常见癌症。大多数膀胱癌能够在较早的阶段确诊，但疾病复发和恶化率非常高，大约78%的患者在5年内会经历病情复发或恶化，生存率取决于癌症所处的阶段和类型，对于病情发生转移的膀胱癌患者而言，其5年存活率仅为5%。
