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对于罕见病患者而言，罕见病药品“既贵且缺”，常常遭遇“随时断药”或“压根没药”。这与药品审批流程谨慎迟滞效应有一定关系。典型的案例莫过于，国外罕见病患者早已用上药了，同类药的国内审批流程却还在路上，患者只能“望药兴叹”。从这个意义上说，药品审批流程确实需要改革优化。
不过，罕见病治疗药品存在缺口乃至断供现象，并不只是加速审批流程就能完全解决的。现实中，罕见病患者占人口比重仅为0.065%至0.1%，由于市场容量过小，罕见病特效药品的研发、生产成本难以摊薄，这才是导致罕见病特效药价格过高，甚至无药可用的直接原因。因为市场过小、定价困难，对罕见病特效药品的商业投资风险过高且回报率过低，药企普遍缺乏对罕见病药品研发生产的动力。
市场失灵之处，恰恰是公共部门的用武之地，需要“有形之手”发挥作用。目前，世界上很多国家都针对罕见病建立了保障制度。在罕见病药品产业发展成熟的美国，早在1983年就公布了《孤儿药法案》，对参与罕见病用药研发的公司提供多方面的支持，除了快速审批通道，财政支持药品临床试验费用的50%，以及给予研发生产企业7年的市场独占期。此外，日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免；韩国对罕见病用药报销2/3的费用；欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策直接刺激了各国罕见病药物研发市场。比如，欧盟市场上罕见病用药如今已达681种，日本国内已有182种。
当然，激发医药企业研发、供应罕见病治疗药品的积极性，仅有优惠政策还不够，更重要的是发展商业保险。否则，病人用不起药，医药企业的利益仍然无法保障。美国的绝大部分罕见病患者都可以通过商业保险、政府赞助的医疗保健计划等多种渠道获得治疗经费。相关法律更是规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。罕见病患者只需每年多付1000美元的保费，就可以使用治疗药品，所有费用由保险公司承担。借鉴发达国家的做法，保障国内罕见病患者有药可用，未来还要从政策、立法以及保险等多方面发力。
