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“胃肠间质瘤对老百姓来说是种相对陌生的疾病，在50-65岁中老年人中发生率最高，其发病率在美国约为每年每百万人口10～20例，之前有观点认为这种疾病是罕见病，但随着诊断技术的不断进步，近年来胃肠间质瘤的患者出现了大幅度增加的趋势。”潘教授表示。
他指出，胃肠道间质瘤是一种原发于胃肠道、网膜和肠系膜的间叶性（结缔组织）肿瘤，体积较小的间质瘤常无明显症状，通常要在体检、内窥镜检查或其他疾病检查时才会偶然被发现。随着瘤体的增大，常见的临床症状包括恶心、呕吐、腹痛、黑便和贫血，但这些症状也多为非特异性，这也导致胃肠道间质瘤的准确诊断存在一定难度。85%左右的胃肠道间质瘤出现在胃和小肠，由于诊断技术的制约，之前约有70%的胃肠道肿瘤患者最初被诊断为平滑肌瘤等其他肉瘤，这就导致不能及时对症施治，较低的确诊率也使大众对这一疾病危害的认识严重不足。
不仅如此，胃肠间质瘤还易复发转移、放化疗基本无效。所有胃肠间质瘤都有潜在的复发风险，50%的患者最终会复发，总体5年生存率仅为40%-50%，高危患者手术切除后的5年生存率仅为20%。传统细胞毒性药物治疗和放化疗对胃肠道间质瘤的治疗效果较差，肿瘤医生应用大剂量的放化疗来治疗胃肠间质瘤患者，不仅没有疗效，也会对患者身体健康造成损害，而且浪费了宝贵的医疗资源。
“在全球第一个靶向治疗药物甲磺酸伊马替尼问世之前，胃肠间质瘤的术后5年生存率不足50%；转移性或复发性胃肠间质瘤患者的总生存期为12-19个月。作为一线治疗治疗药物，甲磺酸伊马替尼的术前治疗主要体现在可以通过口服缩小病灶，创造更好手术根除的条件，避免不必要的联合器官切除；而在手术切除后的辅助治疗中，服用这种药物能延迟复发，临床试验数据显示，服用甲磺酸伊马替尼可使98%患者术后1年维持无复发生存。”
