国家“十三五”规划中明确提出，加强新药创制、新型生物医药技术和精准医学关键技术攻关将作为未来五年的重点发展方向。在今年国务院颁布的《关于促进医药产业健康发展的指导意见》中也提到，应坚持创新驱动，推动政产学研用深度融合，加强医药技术创新能力建设，促进技术、产品和商业模式创新，充分利用国际资源要素，加强产业全球布局和国际合作。
清华新药创制中心是由清华大学药学院主导、多方协同建设的一个开放式、国际引领性的创新创业平台，通过汇聚本领域国内外杰出人才和全球资源，围绕小分子、生物大分子、基因疗法、细胞疗法以及医疗器械，推动新型药物与疗法的研发及关键新药技术的突破，打造集转化研究、创新创业教育、企业联盟、孵化投资于一体的可持续发展的全球创新药物生态，助力中国生物医药行业的创新与发展，造福人类健康。
同时，清华新药创制中心也是清华首个专注药物研发的创新创业平台，并深度融合学术界及工商业界协同参与，为我国新药开发模式和医药产业转型提供了全新的思路。
清华新药创制中心将立足全球视野，通过深度多领域的交叉合作，重点支持新药科研成果转化和创新创业教育，推动创新药物和技术的产生。
在科研成果转化方面，依托清华大学药学院先进的大型新药开发技术平台，清华新药创制中心将积极探索更为有效的科研技术转化途径，将基础科学研究中的新发现、新成果快速转化为小分子、生物大分子、基因疗法、细胞疗法以及医疗器械等新型临床药物、技术和治疗方法。
中心注重转化模式创新，尝试以市场为导向的可持续发展型商业模式，推进转化成果与市场的密切对接。由比尔及梅琳达•盖茨基金会、北京市政府以及清华大学三方共建的“全球健康药物研发中心GlobalHealthDrugDiscoveryInstitute(GHDDI)”是国内在新药研发领域首次引入国际资金、投入非盈利研究机构的创新PPP模式;未来，中心还会对新药研发的不同阶段，设计具有针对性的孵化与加速项目，并提供多样化的资金支持模式，从源头上加速创新成果的转化与落地。
作为清华大学双创示范基地的载体之一，清华新药创制中心将引入国际前沿的创新创业经验，探索独具特色的创新教育模式，打破高校的物理界限，创建面向清华师生、校友、研发型及创业型医药企业等高度交叉的开放性创业社区，借助学术界与工商业界的深度交流与融合，开展以新药研发及市场应用为导向的创新创业教育。通过组织国际间的新药研发交流、医药创新大赛、药企R&D管理创新教育等，培养具有科研技术背景的研究生及年轻校友的创新创业的意识和能力，助力中国药企的研发创新。
中心未来将吸纳更多的合作伙伴，通过与国内外一流的科研院所、相关企业以及投资机构开展广泛而深度的合作，在技术创新和医药转化等方面加深互动，共同打造全球范围内的医药创新创业生态，为改善中国及全球健康状况做出积极贡献。
